EMA a recomandat aprobarea primului medicament care utilizează CRISPR/Cas9, o nouă tehnologie de editare a genelor. Casgevy (exagamglogene autotemcel) este indicat pentru tratamentul beta-talasemiei dependente de transfuzii și a bolii severe cu celule în seceră (siclemie) la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, pentru care transplantul de celule stem hematopoietice este adecvat și nu este disponibil un donator corespunzător.

Pentru vizualizare click aici.